Asociación Argentina de Farmacéuticos de Hospital
ISSN 2451-7488 Volumen 12 - Nº 1 - Junio , 2025
Experiencia y resultados de una Unidad de Evaluación de Tecnologías Sanitarias Hospitalaria
Marcela Rousseau, Farmacéutica, Mg en Farmacoepidemiología
rousseau.marcela@gmail.com
Graciela Demirdjian, Medica Pediatra. Mg en Efectividad Clínica
Hospital de Pediatría Juan P. Garrahan.
Resumen
La Unidad de Evaluación de Tecnologías Sanitarias Hospitalaria (UETS) cuenta desde 2019 con un Sector de
Evaluación de Medicamentos que evalúa todas las solicitudes de medicamentos de alto precio o alto riesgo.
Los informes realizados no son vinculantes. También realiza evaluaciones proactivas
Objetivo :Analizar producción y tiempos de respuesta, costo anual por paciente, recomendaciones,
aceptación por parte de la dirección y resultados en los pacientes de los medicamentos incorporados
durante los últimos cinco años.
Metodología Hospital de Pediatría Juan P. Garrahan. Diseño: descriptivo, retrospectivo Población: pacientes
del hospital. Se analizó la proporción de informes completos y rápidos, la tasa de rechazo, el tiempo de
respuesta, el costo anual por paciente y resultados clínicos en los pacientes
Resultados El Sector de Evaluación de Medicamentos elaboró 24 informes (el 56 % fueron completos), el 76
% correspondió a alto precio y el 96 % fueron aceptados por la dirección. La mediana del tiempo de
respuesta fue de 106 días (rango: 5 a 511). Las recomendaciones incluyeron aprobaciones para afecciones
restringidas (36 %) y rechazos (21 %). El costo anual estimado por paciente osciló entre USD 1.757 y USD
314.265. El seguimiento de seis medicamentos durante un mínimo de dos años en 44 pacientes que
cumplieron con las recomendaciones de uso restringido y no presentaron resultados clínicos que justificaran
la desinversión.
Conclusiones
A pesar de las recomendaciones no vinculantes, la aceptación fue alta.
Los informes clínicos de los resultados de los pacientes permitieron la revisión de las decisiones tomadas.
Palabras claves: Unidad de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, medicamentos alto costo, selección de
medicamentos, hospital
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Summary
Since 2019, the Hospital Health Technology Assessment Unit (UETS) has had a Drug Evaluation Sector that
assesses all requests for high-priced or high-risk medications. The reports produced are not binding. It also
conducts proactive evaluations.
Objective: To analyze production and response times, annual cost per patient, recommendations,
management acceptance, and patient outcomes for medications added during the last five years.
Methodology: Juan P. Garrahan Pediatric Hospital. Design: descriptive, retrospective. Population: hospital
patients. The proportion of complete and timely reports, the rejection rate, response time, annual cost per
patient, and clinical outcomes were analyzed.
Results: The Drug Evaluation Sector produced 24 reports (56% were complete), 76% of which were for
high-priced drugs, and 96% were accepted by management. The median response time was 106 days (range:
5 to 511). Recommendations included approvals for restricted conditions (36%) and rejections (21%). The
estimated annual cost per patient ranged from USD 1,757 to USD 314,265. Six drugs were followed for a
minimum of two years in 44 patients who met the restricted-use recommendations and did not present
clinical outcomes justifying discontinuation.
Conclusions: Despite the non-binding recommendations, acceptance was high.
Clinical reports of patient outcomes allowed for a review of the decisions made.
Keywords: Health Technology Assessment Unit, high-cost drugs, drug selection, hospital
Introducción
La Evaluación de Tecnología Sanitaria (ETS) se define como la Evaluación sistemática de las propiedades,
efectos y/u otros impactos de las tecnologías sanitarias (TS), comprende un proceso multidisciplinario que
utiliza métodos explícitos para determinar el valor de una tecnología sanitaria en diferentes puntos de su
ciclo de vida. El propósito es informar la toma de decisiones para promover un sistema de salud equitativo,
eficiente y de alta calidad .
Las tecnologías sanitarias están representadas por medicamentos, dispositivos y procedimientos médicos y
quirúrgicos usados en la atención médica, así como a los sistemas de organización, administración y soporte
dentro de los cuales se proporciona dicha atención. Incluye también prácticas y procedimientos clínicos,
instrumental médico, productos farmacéuticos y sistemas de organización
La ETS tiene como objetivo otorgar información científica de calidad para la toma de decisiones acerca de las
tecnologías sanitarias y promover un sistema de salud equitativo, eficiente y de alta calidad mediante la
asignación adecuada de los recursos, basada en el análisis sistemático de la mejor evidencia científica
disponible. Puede aplicarse en diferentes puntos del ciclo de vida de una tecnología de salud, es decir, antes
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de la comercialización, durante la aprobación del mercado, después de la comercialización, hasta la
desinversión de una tecnología de salud y se caracteriza por ser formal y transparente .
A diferencia de la instancia de aprobación de medicamentos por parte de una agencia del medicamento
(FDA, ANMAT, EMA), que se hace en base a estudios que demuestran eficacia, y seguridad, sin establecer
comparaciones, la ETS se basa cotejar el valor sanitario de la TS entre varias disponibles según
consideraciones de relación eficacia, la seguridad, la calidad y el costo .
Los niveles de decisión en ETS comprenden distintos niveles de decisión: el nivel macro comprende altos
niveles de decisión, ej. a nivel de un ministerio e involucra las políticas de salud puede abarcar países,
provincias, regiones sanitarias; el nivel meso se refiere a instituciones de salud, ej. hospitales y el nivel micro
es la decisión en la práctica médica con el paciente .
La ETS tiene mayor injerencia en políticas públicas e instituciones, en el nivel micro, ETS se manifiesta
principalmente en las Guías de práctica clínica basadas en la evidencia5.
El Hospital de Pediatría Juan P. Garrahan es un centro pediátrico de alta complejidad de tercer nivel de
atención, con más de 500 camas de las cuales 120 corresponden a cuidados críticos, posee programas únicos
en Argentina en un hospital público como ECMO, trasplante hepático, renal, cardiaco, células
hematopoyéticas, enfermedades del metabolismo, oncología y otros. En este contexto es frecuente el
pedido de incorporación de TS de alto costo que requieren análisis integrales con procesos que faciliten la
toma de decisión. Para ello se realiza un análisis completo de la evidencia científica mediante la realización
de informes breves o completos de ETS por parte de la Unidad de Evaluación de Tecnología Sanitaria (UETS)
que son el “puente” para facilitar las decisiones finales a cargo de la dirección del hospital .
La UETS se creó en 2019 en el Hospital Garrahan, con una coordinación a cargo de una médica metodóloga y
dos sectores: uno Sector de Evaluación de Medicamentos y otro de Evaluación de equipos y tecnologías
médicas a cargo de farmacéuticas .
El Sector de Evaluación de Medicamentos de la UETS analiza la incorporación de nuevos medicamentos o
resuelve cuestiones no relacionadas a la incorporación como causas de amparos judiciales o revisión de la
seguridad. También realiza evaluaciones proactivas, como análisis anuales del gasto en medicamentos de
farmacia, la variabilidad del uso de medicamentos, la sobreutilización, las tendencias de consumo, la
intercambiabilidad entre biosimilares y la farmacovigilancia.
El Sector de Evaluación de Medicamentos de la UETS como parte de la política de calidad de la institución
revisa periódicamente su actuación y el impacto obtenido en los pacientes.
Los objetivos del estudio son analizar la producción y tiempos de respuesta, el costo anual por paciente de
los medicamentos evaluados, la proporción de recomendaciones de rechazo, la aceptación por parte de la
dirección y los resultados en los pacientes con los medicamentos incorporados durante los últimos cinco
años por parte de la Coordinación de evaluación de medicamentos de la UETS.
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Material y Métodos
Estudio descriptivo observacional llevado a cabo desde marzo de 2019 a diciembre de 2024 con datos
propios de la UETS en el Hospital Garrahan.
El proceso de incorporación de medicamentos en el hospital al Formulario Farmacoterapéutico sigue un
procedimiento estandarizado: la primera solicitud se envía al Comité de Farmacia y Terapéutica, que realiza
una evaluación de pertinencia inicial. Todas las solicitudes de incorporación de medicamentos de alto costo o
alto riesgo o aquellas que tuvieran un impacto organizacional significativo se envían a la UETS para su
revisión sistemática, ésta confecciona informes de ETS que pueden recomendar la aprobación del
medicamento, la incorporación bajo condiciones restringidas, la utilización bajo protocolos específicos, o su
rechazo. Por sus características e inmediatez, los informes de ETS pueden ser breves o completos (ver figura
1).
Los informes de ETS no son vinculantes, pero son el sostén para respaldar la toma de decisiones por parte de
la Dirección.
Se analizó la proporción de informes completos y rápidos con sus correspondientes recomendaciones
elaborados por el Sector de Evaluación de medicamentos de la UETS en respuesta a la solicitud de
incorporación, según las siguientes definiciones:
Aprobación o incorporación: la evidencia de eficacia y seguridad es lo suficientemente alta y su
costo-efectividad conveniente para recomendar su aprobación de incorporación.
Uso restringido: existe evidencia de eficacia y seguridad, pero por diferentes razones: alto riesgo, eficacia
tomada por extrapolación de estudios en adultos, alto costo/efectividad se posicionan con recomendaciones
precisas de uso que pueden ser: poblaciones con factores de riesgo o refractariedad a tratamientos previos.
Estas recomendaciones se explicitan con detalle en el informe, ej con scores o diagnósticos determinados
que deben cumplir los pacientes para su utilización.
Uso bajo protocolo de investigación: para los casos de muy escasa evidencia y donde exista la factibilidad de
generar la evidencia necesaria en el hospital, se puede recomendar (sujeto la aprobación de Dirección) que
el solicitante elabore un protocolo de investigación que se remite a la UETS para ser evaluado por el Comité
de Revisor de Ética e Investigación (CREI) para su aprobación. La Coordinación de Investigación también
puede solicitar a la UETS informes técnicos sobre estudios de nuevos medicamentos y otras nuevas
tecnologías que se presentan por la vía protocolos de investigación, la incorporación al formulario
farmacoterapéutico aprobados para esta categoría queda supeditada los resultados del estudio que son
analizados por la UETS junto a la nueva evidencia aparecida durante ese periodo para la reevaluación en un
nuevo informe de ETS
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No incorporación: la evidencia de eficacia y seguridad es lo suficientemente alta para NO recomendar su
aprobación de incorporación8.
Se analizaron también los informes surgidos por otros motivos distintos a la incorporación y sus causas, el
tiempo de respuesta de cada evaluación por parte de la UETS, si se trató de informes completos cuando se
realiza una valoración sistemática y detallada de una TS o breves: son versiones resumidas de los informes
completos, destinados a entregar información clave de manera rápida a tomadores de decisiones9 ; la
naturaleza de pertenecer o no al grupo de alto precio según la siguiente definición interna:
• Medicamentos de alto precio unitario: cuyo precio por unidad de dispensación se encuentre por
encima de un valor a designar según mercado.
• Medicamentos de alta valorización por consumo anual: todos aquellos medicamentos adquiridos
por el hospital cuya valorización del consumo acumulado del año anterior se encuentre dentro del ranking
de los primeros 50 medicamentos6.
También se estudiaron el grado de aceptación por parte de la dirección de los informes y el costo anual por
paciente de cada medicamento analizado en pesos argentinos ($) y dólares estadounidenses (UDS).
Para aquellos medicamentos analizados con anterioridad a 2 años (Vedolizumab, ustekinumab, burosumab,
dinutuximab, letermovir y burosumab) se analizaron los resultados clínicos en los pacientes de acuerdo a:
respuesta completa, respuesta parcial, no respuesta, no evaluable o muerte. Esta información fue solicitada
a cada médico especialista solicitante del medicamento.
Resultados
En cinco años, el Sector de Evaluación de Medicamentos de la UETS elaboró 24 informes (el 56 % fueron
completos). De estos, el 76 % correspondió a medicamentos de alto costo y el 96 % fueron aceptados por la
dirección. La mediana del tiempo de respuesta fue de 106 días, rango: 5 a 511 (Tabla 1). El detalle de los
informes de ETS realizados según los años de publicación puede verse en la figura 2.
Las recomendaciones incluyeron aprobaciones para situaciones médicas restringidas (36 %) y rechazos (21
%) motivado por problemas de seguridad, falta de evidencia de eficacia o alto impacto presupuestario.
Los informes de ETS relacionados a la incorporación fueron: Trametinib, Gadoxetato, Terapia para COVID 19,
Cisapride, Ruxolitinib, Vedolizumab, PIMS COVID 19, Emicizumab, Deferasirox, Belimumab, Immunoglobulina
G SC, Letermovir, Dinutuximab, Ustekinumab y Burosumab, de los cuales se recomendó la no incorporación
de Trametinib por falta de evidencia y Cisapride, por cuestiones de seguridad, aun en el uso restringido para
Reflujo Gastroesofágico Severo. Todos constituían medicamentos de alto costo, con excepción de Cisapride y
terapia inicial COVID 19.
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Los informes de ETS no relacionados a la incorporación que involucraron situaciones de alto costo fueron:
sistemas de automatización de la farmacia (se trató de un análisis de equipos disponibles y su priorización
para automatizar la distribución de medicamentos), Vosoritide (informe breve y luego completo) niservimab,
maralixibat e Impacto Presupuestario de Medicamentos de Alto Costo. Los informes de vosotiride y
maralixibat fueron realizados para responder a amparos judiciales como entidad de consulta de juzgados que
piden opinión formal al Hospital Garrahan, sin que fueran solicitados para nuestros propios pacientes. Otros
informes de ETS no relacionados a la incorporación de otro carácter fueron: amikacina en monitoreo
plasmático en enfermedad fibroquística del páncreas y problemáticas de biosimilares en surfactante
pulmonar y hormona de crecimiento.
Los informes realizados a pedidos de la dirección por inquietudes propias fueron: los relacionados con la
problemática de los biosimilares y el monitoreo plasmático de amicacina en enfermedad fibroquística del
páncreas.
Por iniciativa propia con acuerdo de la dirección se realizaron los Impacto Presupuestario de Medicamentos
de Alto Costo, sistemas de automatización de la farmacia, terapia de COVID 19 y PIMS COVID 19.
En la figura 3 puede observarse la distribución de las recomendaciones de los informes respecto a su calidad
de alto precio o no alto precio. Todas las recomendaciones de uso restringido, un 40 % de las de aprobación
y un 20 % las de no aprobación corresponden a alto costo.
El costo anual estimado por paciente de los medicamentos evaluados osciló entre ARS 10.528 y ARS
304.837.050 (USD 1.757 y USD 314.265), correspondiendo a los de mayor costo año paciente a Burosumab
(UDS 163 000) y Dinutuximab (UDS 171 000)
El seguimiento durante un mínimo de dos años incluyó seis medicamentos con un total de 44 pacientes, que
cumplieron con las recomendaciones de uso restringido, tuvieron respuestas completas y parciales, siendo el
ruxolitinib el de peor respuesta (FIG 4)
Discusión
La tarea de ETS hospitalaria referida a medicamentos permite realizar decisiones más rápidas y ajustadas a la
realidad local evitando inversiones innecesarias y priorizando las TS de mejor valor . En nuestra experiencia
hemos tenido tiempos de respuesta muy variables que se debieron a la urgencia y a las solicitudes
coexistentes en un mismo momento, las respuestas se programaron siempre en base a la urgencia de la
respuesta.
A pesar de las recomendaciones no vinculantes, la aceptación por parte de la gerencia fue alta (96 %), ya que
autores como Sampietro et al consideran este valor mayo al 50 % .
Los costos elevados de los medicamentos evaluados requieren de la coordinación de cobertura con otras
instituciones ya sea cobertura sanitaria o ministerios, ya que se dificulta la provisión por nuestro hospital, en
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ese sentido la dirección del hospital define los procedimientos internos y coordina la comunicación con esas
instituciones.
La judicialización de la salud es cada vez más alta no solo en Argentina, sino en la región, por ej. en Uruguay
en 2024 se registraron 2.027 amparos judiciales por medicamentos y tratamientos, lo que representa un
incremento del 26% respecto a los 1.610 amparos registrados en 2023 . En Argentina un informe que
comprendió los años 2017–2022 de la Dirección de Medicamentos Especiales y Alto Precio reportó un total
de 131 amparos activos al 31 de diciembre de 2022. De estos, el 62,3% correspondía a enfermedades poco
frecuentes, el 24,6% a enfermedades oncológicas y el 13% a otras patologías . El hospital Garrahan no
escapa a esta realidad por la alta complejidad de las patologías allí tratadas, entre ellas enfermedades poco
frecuentes y oncológicas, por eso es consultado cada vez con mayor frecuencia por diversos Juzgados que
reciben amparos para coberturas de medicamentos de alto costo, siendo el vosoritide para tratamiento de la
acondroplasia el más requerido. Todas las respuestas se acompañan del informe de ETS realizado en UETS,
que aún no recomienda su uso por la limitada evidencia científica en resultados claves de la patología.
Si bien la mayoría de los informes realizados fueron completos, los breves, generalmente se realizaron por
pedido de la dirección para inquietudes puntuales ante el abastecimiento de medicamentos con alguna
controversia Ej. biosimilaridad, nuevas coberturas ante virus sincicial respiratorio, y otros que hacen a la
priorización de compra como la automatización de la farmacia en la distribución de medicamentos.
El informe sobre Impacto presupuestario medicamentos de alto costo resumió la problemática de los 10
medicamentos de alto impacto en el gasto del hospital y se propusieron estrategias para su abordaje
principalmente a través de aumento de la adherencia a las recomendaciones de las Guías de Atención
Pediátrica existentes y asegurar la situación actual y perspectiva futura de la cobertura de los bancos de
drogas oncológicas, que por su retraso de entrega hizo necesario la compra por parte del hospital.
El seguimiento y los informes clínicos de los resultados de los pacientes permitieron la revisión de las
decisiones tomadas, en la mayoría de los casos hubo respuesta completa o parcial a los tratamientos, solo en
cuatro pacientes no se pudo hacer la evaluación por no haber cumplido el plazo razonable para considerar el
resultado clínico. En el caso de ruxolitinib se utilizó en 11% de los trasplantados de células hemotopoyéticas
refractarios a corticosteroides, el número de muertes ocurrió en pacientes muy resistentes al tratamiento de
enfermedad injerto vs huésped, donde cinco pacientes fallecieron por infecciones y una por falla terminal de
un órgano (intestino).
No obstante, queda pendiente el análisis detallado de los pacientes en base a escores propios de cada
patología que se especifican en cada informe de ETS.
Conclusiones
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La creación de un Sector específico de Evaluación de Medicamentos en la UETS de nuestro hospital ha
permitido una incorporación de medicamentos en patologías complejas, resultó útil para otorgar
información en decisiones que requieren decisiones rápidas, centró su acción principalmente en
medicamentos de alto precio para lograr una utilización más racional y basada en la evidencia científica
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Bibliografía
1. Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health. CADTH Health Technology Review Methods
and Guidelines [Internet]. Ottawa (ON): CADTH; 2022 [citado Sep 24, 2025]. Disponible en:
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK571348/
2. World Health Organization. Health technology assessment of medical devices [Internet]. Geneva:
WHO; 2015 [citado Sep 24, 2025]. Disponible en: https://apps.who.int/iris/handle/10665/162407
3. Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health. Fit for purpose: Findings and
recommendations of the external review of the pan-Canadian health organizations. Ottawa (ON):
Health Canada; 2017 [citado Sep 24, 2025]. Disponible en:
https://www.canada.ca/en/health-canada/services/health-care-system/reports-publications/health-
care-system/findings-recommendations-external-review-pan-canadian-health-organization.html
4. Sampietro-Colom L, Martin J, editors. Hospital-based health technology assessment: The next
frontier for health technology assessment. Cham (CH): Springer; 2017. 396 p.
5. Sampietro-Colom L, Martin J, editors. Hospital-based health technology assessment: The next
frontier for health technology assessment. Cham (CH): Springer; 2017. p. 5-12.
6. Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Prof. Dr. Juan P. Garrahan". Sitio web oficial [Internet]. Buenos Aires:
Hospital Garrahan; [citado Sep 24, 2025]. Disponible en: https://www.garrahan.gov.ar/
7. Resolución 695/2018. Consejo de Administración. Hospital de Pediatría Juan P. Garrahan. Julio 27,
2018
8. Disposición 152/2023. Dirección Médica Ejecutiva. Hospital de Pediatría Juan P. Garrahan. Junio 9,
2023
9. Instituto Aragonés de Ciencias de la Salud (IACS). Módulo 1: Introducción a la evaluación de
tecnologías sanitarias [Internet]. Zaragoza: IACS; 2020 [Sep 24citado 2025]. Disponible en:
https://www.iacs.es/wp-content/uploads/2020/11/MODULO-1.pdf
10. Di Bidino R, Lipska I, Kukla M, von Pinoci M, Papavero SC, Marchetti M, Sampietro-Colom L, Cicchetti
A. The potential of the hospital-based Health Technology Assessment: Results of a world-wide
survey. Int J Technol Assess Health Care. 2025 Mar 18;41(1): e19. doi: 10.1017/S0266462325000108.
PMID: 40099540; PMCID: PMC12018856.
11. Sampietro-Colom L, Martin J, editors. Hospital-based health technology assessment: The next
frontier for health technology assessment. Cham (CH): Springer; 2017. p. 45-50.
12. Magallanes A. Registran récord de juicios de amparo por medicamentos y tratamientos en 2024. El
País [Internet]. 2025 Feb 21 [citado Sep 24, 2025 ]. Disponible en:
https://www.elpais.com.uy/informacion/salud/registran-record-de-juicios-de-amparo-por-medicam
entos-y-tratamientos-en-2024
28
Asociación Argentina de Farmacéuticos de Hospital
ISSN 2451-7488 Volumen 12 - Nº 1 - Junio , 2025
13. Dirección de Medicamentos Especiales y Alto Precio. Informe del Registro de Amparos 2022
[Internet]. Buenos Aires: Ministerio de Salud de la Nación; 2023 [citado Sep 24, 2025]. Disponible en:
https://www.argentina.gob.ar/sites/default/files/bancos/2023-09/informe-amparos-2022.pdf
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